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遺伝子治療ニュース

筋ジストロフィーのマウス ゲノム編集で筋力回復


2月20日の読売新聞では、米ワシントン大の研究チームが遺伝子を自在に改変できるゲノム編集技術を使って遺伝子を修復し、筋力を回復させる治療に成功したことを掲載しています。

米ワシントン大の研究チームの論文は、英科学誌「ネイチャー・コミュニケーションズ」に掲載されたそうです。

筋ジストロフィーのうち、患者数が最も多い「デュシェンヌ型」と呼ばれるタイプは、遺伝子の異常によって筋肉の構造を支えるたんぱく質「ジストロフィン」が作れず筋肉が衰える。国内に推定約4000人の患者がいるとされるが、根本的な治療法は見つかっていない。

(中略)

チームは、このタイプの筋ジストロフィーを発症したマウス12匹を使用。病気の原因となる遺伝子のみを狙って修復する酵素をマウスの体内に注入したところ、筋肉細胞の最大約7割でジストロフィンが作られ、約4か月間にわたって筋肉の機能が改善した。

日本経済新聞 2017年2月20日の記事より


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